Dünya ilaç sektöründe her geçen yıl pazar payını artıran biyoteknolojik ilaçlar hakkında çalışma başlatan TÜBİTAK MAM, yeni ilaç geliştirmek için fiyatı milyar doları bulan tamamen insan antikoru tabanlı ilaç üreten bir transgenik fare platformunu hayata geçirecek.
TÜBİTAK MAM Gen Mühendisliği ve Biyoteknoloji Enstitüsü Müdür Yardımcısı Abdullah Karadağ, AA muhabirine, Türkiye’nin ihtiyaçlarına yönelik medikal biyoteknoloji alanında ilaç, aşı, tanı sistemleri ve biyobelirteç (biyomarker) odaklı proje başvuruları yaptıklarını belirterek, enstitülerinin medikal biyoteknolojide bu 4 temel hedefle ilerlemek istediğini anlattı.
Türkiye’nin biyoteknolojik ürünler alanında atılım yapmaya ihtiyacı olduğunu ifade eden Karadağ, 2023 hedefi doğrultusunda yerli ilaç ve aşı yapmak için çalıştıklarını bildirdi.
Karadağ, Kalkınma Bakanlığına Medikal Biyoteknoloji Mükemmeliyet Merkezi (MediBiyo) Proje başvurusu yaptıklarını dile getirerek, burada son değerlendirme aşamasında olduklarını belirtti.
Merkezde 4 ana birim olacağına işaret eden Karadağ, yeni ve biyobenzer ilaç yapma amacındaki merkezin birinci önceliğinin transgenik fare üretmek olduğunu söyledi.
Karadağ, bu fareyi “biyofabrika” olarak adlandırdıklarını ifade ederek, “Bu amaçla dünyada sadece 3-4 tane transgenik fare üretilmiştir, bazı büyük şirketler 1,2-2,5 milyar dolar gibi ücretlerle bu platformları satın aldılar ve kendi yeni ilaçlarını geliştirip üretmek için kullanıyorlar. Bizim de amacımız böyle bir fare geliştirmek, onu kendi imkanlarımızla geliştirebilecek donanım ve kapasitedeyiz. Enstitümüzde daha önce transgenik fare üretilmiş, bu Türkiye’de bir ilk. Mükemmeliyet merkezinde aynı zamanda mastır hücre bankası, ilaç karakterizasyon ve preklinik analiz birimleri de olacaktır. En verimli şekilde ilaç üretmeye hazır ve tamamen optimize edilmiş bir mastır hücre bankasından alınan bir tüp hücrenin değeri 25 milyon dolar civarındadır” dedi.
Monoklonal antikor tabanlı ilaçların birçok hastalığa karşı etkin kullanıldığına değinen Karadağ, bu hastalıklar arasında kanser, romatizma, crohn hastalığı, alerji, otoimmün hastalıklar, organ nakli reddi ve birçok değişik hastalık sayılabileceğini belirtti.
Transgenik fareler
Karadağ, transgenik farelerin antikor tabanlı ilaçlar üretmek için oluşturulduğuna dikkati çekerek, şöyle devam etti:
“Farenin antikor üreten kısmı olan immunglobülin lokusu yaklaşık 3 megabaz civarında büyük bir DNA kesimini oluşturmaktadır, bunu çıkarıyoruz, yerine insan immunglobülin lokusu yerleştiriyoruz. Bu şekilde herhangi bir insan antijeni verdiğimizde bu fareler, fare antikoru değil, insan antikoru üretiyor. Bu platformlar ile üretilen ilaçlar hem klinik çalışmalarda çok daha etkin bulunmuşlardır hem de çok daha az yan etki göstermektedirler. Bu nedenle FDA, EMAE gibi uluslararası ruhsat veren kuruluşlar bu mekanizmayla üretilen ilaçlara daha çok onay vermektedirler. Biz de bu teknolojiyi ülkemizde geliştirmek istiyoruz. Bu amaçla TÜBİTAK ARDEB 1003 programına şu anda ikinci aşama değerlendirmede bulunan bir proje başvurumuz oldu.”
Karadağ, merkezin ikinci etabında aşı yapımıyla ilgili çalışmaların yer alacağını belirterek, kuş gribi, MERS gibi salgınlarda her ülkede büyük miktarda aşılara ihtiyaç duyulduğunu söyledi.
Söz konusu aşıların dışarıdan hemen satın alınamadığına değinen Karadağ, ülkelerin kendi teknolojileri olmadığı durumlarda bu aşıların temininin hem uzun süre aldığını hem de çok pahalı olduğunu bildirdi.
Mükemmeliyet merkezi
Karadağ, mükemmeliyet merkezinin Türkiye açısından önemine değinerek, şöyle dedi:
“Biyoteknolojik ilaç liginde önemli bir oyuncu olmak isteyen ülkemiz yeni ilaç geliştirmek için bu teknolojiye sahip olmak zorundadır. İkinci aşamasında ise bu platform kullanılarak kanser yayılımını önlemeye yönelik yeni bir biyoteknolojik ilaç geliştirilmesi hedeflenmektedir. Bu platform ile sadece ilaç değil, aynı zamanda antikor tabanlı aşı ve diğer biyoteknolojik ürünler de üretilebilecektir. Mükemmeliyet merkezinde kurulacak üçüncü birim ilaç karakterizasyon birimi olacaktır. Ülkemiz bu konuda dışarıya bağımlı olup büyük ekonomik kayıplara uğramaktadır. Son olarak preklinik analizlerin yapıldığı bir birim olacaktır. Bu birim hem in vitro hem de in vivo analizler yapılabilecek şekilde tasarlanmıştır. Sadece antikor tabanlı değil, insülin gibi protein tabanlı ilaçları da bu merkezde üreteceğiz.”
Karadağ, 2014 yılında Türkiye’nin biyoteknolojik ürünlere 4,7 milyar dolar ödediğini, bunların hemen hemen tamamının ithal edildiğini vurguladı.
Ülkede henüz üretilmiş biyoteknolojik bir ilaç bulunmadığını, biyoteknolojik ilaçlar konusunda daha fazla gecikmeden bu ilaçların yerli olarak üretilebilmesi için verilen akademik ve endüstriyel desteklerin artırıldığına işaret eden Karadağ, sözlerini şöyle tamamladı:
“Transgenik fare yeni ve biyobenzer ilaç geliştirmek için önemlidir. Siz tamamen insan antikoru-tabanlı bir ilaç üretecek olan bir fare geliştiriyorsunuz. Eski teknolojide antikor-tabanlı ilacı normal farede üretiyorduk, sonra DNA yapısını insan DNA’sına çeviriyorduk. Bu hem maliyeti yüksek hem de zor bir işlemdi, tam olarak da yapılamıyordu. Ayrıca klinik etkinliği düşük ve immun yan etkileri de fazlaydı. Bütün bu sorunları biz transgenik fare platformu ile tam insan antikoru-tabanlı ilaç üreterek aşmış olacağız. Bu platform biyoteknolojik ilaç üretiminde en son teknolojidir, bu fareyle biz dünya ilaç liginde en önemli oyunculardan birisi olacağız. Bunu rahatlıkla söyleyebiliriz. Bu bir süreçtir, geliştirmek zaman alacaktır ama Türkiye bunu başarmak zorundadır, bilgi ve birikimiyle enstitümüz bunu yapabilecek kapasitededir ve bu işe taliptir.”
